Sensorion SA ha anunciado que ha presentado una primera solicitud de ensayo clínico (CTA) para OTOF-GT ante la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. El ensayo clínico de fase 1/2 (Audiogene), tiene como objetivo evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la inyección intracoclear de OTOF-GT, para el tratamiento de la hipoacusia mediada por el gen de la otoferlina en pacientes pediátricos de hasta 31 meses de edad. La presentación de la CTA se produce tras amplios estudios preclínicos que evalúan la seguridad y eficacia de OTOF-GT y la fabricación satisfactoria del medicamento de terapia génica para el ensayo clínico.

El programa de desarrollo de la terapia génica con vector AAV dual OTOF-GT de Sensorion tiene como objetivo restaurar la audición en pacientes con mutaciones en OTOF que padecen una pérdida auditiva neurosensorial prelingual no sindrómica de severa a profunda. La otoferlina es una proteína que se expresa en las células ciliadas internas (CCI) presentes en la cóclea y es fundamental para la transmisión de la señal al nervio auditivo. La hipoacusia relacionada con la otoferlina es responsable de hasta el 8% de todos los casos de hipoacusia congénita, con unas 20.000 personas afectadas en EE.UU. y Europa.

El OTOF recibió previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA)3 y la designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la FDA en el cuarto trimestre de 2022.