Sensorion ha anunciado que ha presentado una Solicitud de Ensayo Clínico (CTA) para iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 de OTOF-GT en Europa (Francia, Italia y Alemania). El 10 de julio de 2023, Sensorion presentó una primera CTA para OTOF-GT a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. El ensayo clínico de fase 1/2 (Audiogene) tiene como objetivo evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la administración intracoclear de OTOF-GT, para el tratamiento de la hipoacusia mediada por el gen de la otoferlina en pacientes pediátricos de 6 a 31 meses de edad.

La presentación de la CTA se produce tras la realización de amplios estudios preclínicos que evalúan la seguridad y eficacia de OTOF-GT y la fabricación satisfactoria del medicamento de terapia génica para el ensayo clínico. El programa de desarrollo de la terapia génica con vector AAV dual OTOF-GT de Sensorion tiene como objetivo restaurar la audición en pacientes con mutaciones en OTOF que sufren una pérdida auditiva neurosensorial prelingual no sindrómica de severa a profunda. La otoferlina es una proteína que se expresa en las células ciliadas internas (CCI) presentes en la cóclea y es fundamental para la transmisión de la señal al nervio auditivo.

La hipoacusia relacionada con la otoferlina es responsable de hasta el 8% de todos los casos de hipoacusia congénita, con unas 20.000 personas afectadas en EE.UU. y Europa. El OTOF-GT recibió previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la FDA en el cuarto trimestre de 2022.