Sensorion anunció que ha recibido la aprobación de su Solicitud de Ensayo Clínico (CTA) para iniciar un ensayo clínico de Fase 1/2 de SENS-501 (OTOF-GT), en Francia. La conclusión de la Parte I del informe de evaluación según el reglamento UE 536/2014 que cubre Francia, Italia y Alemania es que la realización del ensayo clínico es aceptable. El ensayo clínico de fase 1/2 (Audiogene) tiene como objetivo evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la inyección intracoclear de SENS-501 para el tratamiento de la hipoacusia mediada por el gen OTOF en pacientes pediátricos de entre 6 y 31 meses en el momento del tratamiento de terapia génica.

Centrarse en los primeros años de vida, el periodo de tiempo en el que la plasticidad del sistema auditivo es óptima, maximizará las posibilidades de que estos niños pequeños con hipoacusia prelingual adquieran un habla y un lenguaje normales. Audiogene también evaluará la seguridad clínica, el rendimiento y la facilidad de uso del sistema de dispositivos de administración que se está desarrollando en colaboración con EVEON. El diseño del estudio consistirá en dos cohortes de 2 dosis seguidas de una cohorte de expansión a la dosis seleccionada.

Mientras que la seguridad será el criterio de valoración primario de la cohorte de ampliación de dosis, la respuesta auditiva del tronco encefálico (ABR) será el criterio de valoración primario de eficacia de la cohorte de ampliación de dosis. La aprobación de la CTA se produce tras la realización de amplios estudios preclínicos que evalúan la seguridad y eficacia del SENS-501 y la fabricación satisfactoria del medicamento de terapia génica para el ensayo clínico. Sensorion comunicará la llegada del primer paciente en el transcurso del segundo semestre de 2024.

El programa de desarrollo de la terapia génica con AAV de vector dual SENS-501 (OTOF-GT) de Sensorion tiene como objetivo restaurar la audición en pacientes con mutaciones en el gen que codifica la proteína otoferlina y que padecen una pérdida auditiva neurosensorial prelingual no sindrómica de severa a profunda. El principal programa de terapia génica de Sensorion se ha desarrollado en el marco de su colaboración centrada en la genética de la audición con el Instituto Pasteur, que se ha iniciado en 2019. La Unidad de Genética y Fisiología de la Audición del Institut Pasteur, dirigida por la profesora Christine Petit, MD, PhD, ha desarrollado durante los últimos 25 años una experiencia de talla mundial en la fisiología molecular y la fisiopatología del sistema auditivo.

Los últimos avances, realizados junto con Saaid Safieddine, PhD, han conducido al desarrollo del producto de terapia génica SENS-501.