Sequana Medical NV ha anunciado resultados positivos de primera línea del estudio pivotal norteamericano POSEIDON de la alfapump, un dispositivo innovador totalmente implantable y de carga inalámbrica para el tratamiento de la ascitis recurrente o refractaria debida a la cirrosis hepática. Los datos de los 40 pacientes a los que se implantó la alfapump en la cohorte pivotal cumplieron todos los criterios de valoración primarios de eficacia del estudio con significación estadística y los datos de los criterios de valoración primarios de seguridad estuvieron en consonancia con las expectativas. Estos datos positivos permitirán a la empresa presentar una solicitud de aprobación previa a la comercialización (PMA) ante la FDA, prevista para el segundo semestre de 2023, con el fin de respaldar la aprobación de la alfapump en los Estados Unidos.

Datos positivos de 40 pacientes de la cohorte pivotal: En la cohorte pivotal del estudio POSEIDON se ha implantado la alfapump a cuarenta pacientes con ascitis recurrente o refractaria debida a cirrosis hepática. Más de un tercio de estos pacientes tenían EHNA o una etiología combinada de EHNA. Las hipótesis de los criterios de valoración primarios de eficacia incluyen: 1) la mediana de la relación por paciente del período de observación de tres meses posterior al implante (del mes cuatro al seis) (“Período de observación posterior al implante”) con respecto al período de observación de tres meses anterior al implante (“Período de observación anterior al implante”) con respecto al número de paracentesis terapéuticas (“TP”) es inferior a 0.5 (o una reducción media de al menos el 50%); y 2) al menos el 50% de los pacientes logran una reducción del 50% en la necesidad de TP en el mismo periodo.

De los 40 pacientes implantados con la alfabomba en la cohorte pivotal, 26 pacientes completaron la terapia con la alfabomba hasta el día 180 después de la implantación. Estos 26 pacientes tienen una reducción mediana del 100% (reducción media del 93%) en la frecuencia de TP en el período de observación posterior al implante frente al período de observación anterior al implante y el 92% de los pacientes tienen al menos una reducción del 50% en el número de TP en el mismo períodoiii. Se utilizaron métodos de imputación preespecificados para calcular los criterios de valoración primarios de eficacia en los otros 14 pacientes que habían abandonado el estudio antes de completar el periodo de seis meses posterior al implante.

De estos 14 pacientes, ocho se debieron a razones como la muerte o la retirada por un acontecimiento adverso no relacionado o por un trasplante de hígado y seis se debieron a razones relacionadas con el sistema de alfapump, el procedimiento o la terapia. El criterio de valoración primario de seguridad es la tasa combinada de i) reintervención quirúrgica abierta (que requiera anestesia general o laparotomía) debido a un acontecimiento adverso relacionado con el sistema de la bomba o para restablecer la funcionalidad de la misma, ii) explante de la bomba (sin reemplazo) debido a un acontecimiento adverso relacionado con el sistema de la bomba, o iii) muerte relacionada con el sistema de la bomba desde el momento del implante de la bomba hasta los seis meses posteriores a la implantación, según lo adjudicado por el Comité de Acontecimientos Clínicos (CEC). Se produjeron seis acontecimientos de seguridad primarios en los 40 pacientes de la cohorte pivotal, lo que está en consonancia con las expectativas de la empresa.

De los seis acontecimientos primarios de seguridad, tres fueron explantes debido a la erosión de la herida o de la piel, y tres fueron explantes debido a las molestias notificadas por los pacientes (todos los acontecimientos de molestia notificados por los pacientes fueron adjudicados por el CEC como de gravedad moderada). En el momento del análisis del punto final primario, no se produjeron efectos adversos no previstos del dispositivo (UADEiv) durante el transcurso del estudio POSEIDON.