CEL-SCI Corporation anunció un resultado significativamente positivo de su reciente reunión con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en relación con el camino hacia la aprobación de su inmunoterapia oncológica en investigación de primera línea Multikine (Interleucina Leucocitaria, Inyección). Basándose en los sólidos datos de seguridad y eficacia del estudio de fase 3 sobre cáncer de cabeza y cuello completado por CEL-SCI, la FDA indicó que CEL-SCI puede seguir adelante con un estudio de registro confirmatorio de Multikine en pacientes con cáncer primario de cabeza y cuello recién diagnosticados en fase avanzada sin afectación de ganglios linfáticos (determinada mediante PET) y con baja expresión tumoral de PD-L1 (determinada mediante biopsia). CEL-SCI publicó un informe sobre el acuerdo de la FDA y el camino a seguir por Multikine.

Los aspectos más destacados incluyen: La FDA accedió a un Estudio de Registro confirmatorio de 212 personas basado en la solidez de los datos de seguridad y beneficios para la supervivencia en la población diana seleccionada del estudio previo de Fase 3 de 928 personas. El estudio confirmatorio será un ensayo controlado aleatorizado con dos brazos: Tratamiento multicina más tratamiento estándar frente a tratamiento estándar solo. Como se presentó en el congreso sobre el cáncer de la ESMO en octubre de 2023, los pacientes tratados con Multikine en el grupo seleccionado tuvieron una supervivencia a 5 años del 73% frente a una supervivencia a 5 años del 45% en el grupo de control que no recibió Multikine.

Por lo general, la selección de pacientes para los distintos tratamientos en el cáncer de cabeza y cuello recién diagnosticado se realiza sólo después de la cirugía. Esto supuso un reto para el CEL-SCI, ya que Multikine debe administrarse antes de la cirugía. Analizando el mecanismo de acción biológico de Multikine, respaldado por el estudio de fase 3 finalizado, CEL-SCI desarrolló criterios para seleccionar, antes de la cirugía, a los pacientes que obtendrían la mejor supervivencia con Multikine.

La FDA aceptó los criterios de selección y el diseño del estudio propuesto, lo que permite ahora al CEL-SCI inscribir a pacientes en el estudio de confirmación. El CEL-SCI alcanzó un listón muy alto fijado por la FDA, que exige análisis más estrictos para los pacientes recién diagnosticados que para los pacientes con cáncer terminal. Un regulador calificó a estos pacientes con cáncer recién diagnosticado de "mucho más delicados".

y explicó que la norma para permitir un nuevo estudio con estos pacientes tiene que ser más estricta, ya que no se espera que todos ellos mueran. Los estadísticos y los médicos han aconsejado al CEL-SCI que el estudio de confirmación tiene muchas probabilidades de éxito porque ya se ha demostrado un gran beneficio para la supervivencia en la población diana en el estudio de fase 3 finalizado. El estudio confirmatorio, mucho más pequeño -menos de una cuarta parte del tamaño del estudio anterior-, se centrará en los pacientes que obtuvieron el mayor beneficio en cuanto a supervivencia cuando fueron tratados con Multikine.

Si se aprueba como tratamiento prequirúrgico, Multikine debería añadirse al tratamiento estándar para la población diana. La FDA también reconoció en la reunión que existe una gran necesidad no cubierta en la población diana de terapias mejoradas. Este es un factor importante que pesa a favor de la aprobación de Multikine.

CEL-SCI cree que su propuesta de valor sin riesgo para los inversores presenta una oportunidad única de invertir en una empresa oncológica de fase 3 con un gran conjunto de datos que demuestran no sólo las respuestas tumorales, sino también la supervivencia a largo plazo, en la población de pacientes objetivo. El objetivo del estudio confirmatorio más pequeño de la empresa es confirmar estos resultados positivos en una población diana definida prospectivamente.