Orchard Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha autorizado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para OTL-203, una terapia génica con células madre hematopoyéticas (HSC) que se está desarrollando para el tratamiento del subtipo Hurler de la mucopolisacaridosis tipo I (MPS-IH). La empresa espera iniciar un ensayo de registro mundial que evalúe la eficacia y la seguridad de OTL-203 en comparación con el tratamiento estándar en la segunda mitad de 2023. El estudio es un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, controlado activamente y diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad del OTL-203 en pacientes con MPS-IH en comparación con el tratamiento estándar con trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT).

Un total de 40 pacientes con diagnóstico confirmado de MPS-IH que cumplan los criterios de inclusión del estudio serán aleatorizados 1:1 para recibir OTL-203 o HSCT alogénico. El estudio está potenciado para demostrar la superioridad de OTL-203 sobre HSCT. El criterio de valoración primario, que se medirá a los dos años después del tratamiento, comprende un compuesto de resultados clínicamente significativos, entre los que se incluyen la muerte, la necesidad de tratamiento de rescate, el fracaso del tratamiento, las complicaciones inmunológicas, así como el deterioro cognitivo y del crecimiento graves.

Los criterios de valoración secundarios incluyen marcadores bioquímicos, evaluaciones clínicas adicionales, así como seguridad y tolerabilidad. La empresa espera abrir hasta seis centros en Estados Unidos y Europa.