MaaT Pharma ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente de su ensayo pivotal de fase 3 que investiga el MaaT013 en pacientes con enfermedad de injerto contra huésped aguda con afectación gastrointestinal (EICH GI) que son refractarios tanto a los esteroides, el tratamiento estándar de primera línea, como al ruxolitinib1 utilizado como tratamiento de segunda línea. El estudio de fase 3, abierto y de un solo brazo (NCT04769895), denominado ‘ARES’, evalúa la seguridad y la eficacia de MaaT013, la terapia de ecosistema microbiano (MET) líder de la compañía, de gran riqueza y diversidad, como terapia de rescate de tercera línea en pacientes con EICH GI. La EICH aG es una complicación grave de un trasplante alogénico de células madre y cada año se diagnostica a unos 10.000 pacientes en todo el mundo. ARES es un estudio de fase 3, multicéntrico, internacional, abierto y de un solo brazo que evalúa la seguridad y la eficacia de MaaT013 en 75 pacientes con EICH GI de grado II-IV que son refractarios a los esteroides y son resistentes o intolerantes a ruxolitinib. El ensayo clínico se llevará a cabo en hasta 40 centros diferentes de la Unión Europea. Hasta la fecha, la empresa ha recibido las aprobaciones reglamentarias de Francia, Alemania y España, y el ensayo clínico podría ampliarse también a centros de Estados Unidos, previa aprobación reglamentaria. A los pacientes elegibles en el estudio ARES se les administrará un total de 3 dosis de MaaT013 en forma de enema durante un periodo de 10 días. El criterio de valoración principal del estudio es la tasa de respuesta gastrointestinal (GI-ORR) al tratamiento con MaaT013 en el día 28. Los criterios de valoración secundarios incluyen la seguridad y la tolerabilidad del MaaT013 hasta los 12 meses, así como la supervivencia global después de los 12 meses. Se espera una primera revisión de los datos en el primer trimestre de 2023, tras la inscripción de la mitad de los pacientes en el estudio. El ensayo de fase 3 ARES se basa en los resultados positivos compartidos anteriormente por la compañía’en el estudio de fase 2 HERACLES de MaaT013 (n= 24) y en los datos de 52 pacientes que se benefician de un programa de acceso temprano en curso con MaaT013 en Francia. Ambos conjuntos de datos clínicos demostraron que el MaaT013 fue generalmente bien tolerado en esta población de pacientes fuertemente inmunodeprimidos y demostró un beneficio clínico prometedor, que se tradujo en un impacto positivo en las tasas de supervivencia global en los pacientes que respondieron al tratamiento. Hasta la fecha, más de 100 pacientes con aGvHD han sido tratados de forma segura con MaaT013. Acerca de la enfermedad de injerto contra huésped aguda gastrointestinal resistente a los esteroides (SR, GI aGvHD) La enfermedad aguda de injerto contra huésped se produce en pacientes en los 100 días siguientes a someterse a un trasplante de células madre o de médula ósea. Las células trasplantadas “atacan” al receptor, provocando una inflamación de la piel, el hígado y/o el tracto gastrointestinal. La EICH gastrointestinal hace que los pacientes experimenten volúmenes muy elevados de diarrea que pueden poner en peligro su vida. La terapia estándar de primera línea para tratar la EICH-a es el uso de esteroides sistémicos. Si los pacientes no responden a los esteroides, se les considera resistentes a los esteroides (SR) y pueden administrarse otros agentes. En la actualidad, el único agente aprobado para tratar la EICH con SR tras el fracaso del tratamiento con esteroides es el ruxolitinib, que actualmente está aprobado para esta indicación en EE.UU. y ha recibido la aprobación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Médica Europea el 25 de marzo de 2022.