Protalix Biotherapeutics y Chiesi Global Rare Diseases anuncian la aceptación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. de una solicitud de licencia biológica presentada de nuevo para la pegunigalsidasa alfa para el tratamiento propuesto de la enfermedad de Fabry
05 de diciembre 2022 a las 12:50
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Protalix BioTherapeutics, Inc. y Chiesi Global Rare Diseases anunciaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) reenviada para pegunigalsidasa alfa (PRX-102) para el tratamiento propuesto de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. La pegunigalsidasa alfa es un candidato a producto en investigación recombinante de acción prolongada, PEGilado y reticulado con a-galactosidasa-A. La FDA indicó en la carta de comunicación de presentación de la BLA que la BLA presentada de nuevo se consideraba una respuesta completa de clase 2 y fijó como fecha de actuación el 9 de mayo de 2023, de acuerdo con la Ley de Cuotas de Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA).
Como se anunció el mes pasado, el 9 de noviembre de 2022 se volvió a presentar a la FDA una BLA para el PRXu102 para el tratamiento de pacientes adultos con la enfermedad de Fabry. La nueva presentación de la BLA incluye un amplio conjunto de datos clínicos y de fabricación. Los datos se recopilaron a partir de estudios en los que participaron más de 140 pacientes con enfermedad de Fabry con hasta cinco años de seguimiento, incluidos los tres estudios finalizados del programa clínico de fase III del PRX-102, como el estudio BALANCE, el estudio BRIDGE y el estudio BRIGHT, así como el ensayo clínico de fase I/II del PRXu102.
Los datos de la fase I/II incluyen datos recopilados del estudio de extensión relacionado que sucedió al estudio de fase I/II. La nueva presentación de la BLA también incluye datos de seguridad recopilados de los estudios de extensión de fase III en curso de PRXu102. Si se aprueba, Protalix tendrá derecho a recibir un pago por hitos de Chiesi.
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Protalix BioTherapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica. La empresa se centra en el desarrollo y la comercialización de proteínas terapéuticas recombinantes expresadas mediante su sistema de expresión patentado basado en células vegetales, ProCellEx. Además, la empresa está desarrollando la uricasa PEGilada, o PRX-115, para el tratamiento de la gota grave, la DNasa I de acción prolongada (LA), o PRX-119, para el tratamiento de enfermedades relacionadas con las NETs, y otras tecnologías y activos preclínicos. Su producto Elelyso es una terapia de sustitución enzimática (TRE) para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Gaucher. Su plataforma ProCellEx se utiliza para fabricar sus dos productos aprobados y comercializados, así como el PRX-115 y el PRX-119. PRX-115, una uricasa (urato oxidasa) recombinante PEGilada expresada en células vegetales, una enzima modificada químicamente que se está desarrollando para el tratamiento potencial de la gota grave. PRX-119 es un candidato a producto de DNasa I humana recombinante PEGilada expresada en células vegetales.
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