Travere Therapeutics presenta una solicitud de nuevo fármaco para el esparsentan para el tratamiento de la nefropatía por IgA
21 de marzo 2022 a las 12:00
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Travere Therapeutics, Inc. ha anunciado que ha presentado una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en virtud de la subparte H para la aprobación acelerada del esparsentán para el tratamiento de la nefropatía IgA (NIgA). La presentación de la NDA está respaldada por los resultados provisionales positivos del estudio pivotal de fase 3 PROTECT, un estudio global, aleatorizado y controlado activamente que evalúa la seguridad y la eficacia del esparsentan en un total de 404 pacientes con NIgA, así como por los datos de otros ensayos clínicos y pruebas preclínicas del esparsentan. La empresa espera recibir una notificación sobre la aceptación de la NDA, así como el calendario de revisión de la misma, por parte de la FDA en mayo de 2022. Acerca de la nefropatía por IgA: La nefropatía por IgA (NIgA), también llamada enfermedad de Berger, es un raro trastorno renal caracterizado por la acumulación en los riñones de inmunoglobulina A (IgA), una proteína que ayuda al organismo a combatir las infecciones. Los depósitos de IgA provocan una ruptura de los mecanismos normales de filtración en el riñón, lo que provoca sangre en la orina (hematuria) y proteínas en la orina (proteinuria). Otros síntomas de la NIgA pueden ser el dolor de riñón, la hinchazón (edema) y la presión arterial alta. La NIgA es el tipo más común de glomerulonefritis primaria en todo el mundo y una de las principales causas de enfermedad renal terminal (ERT). Se calcula que la NIgA afecta a más de 100.000 personas en EE.UU. y es una de las principales causas de nefritis aguda en Europa y Japón. En la actualidad no existen tratamientos aprobados no inmunosupresores indicados para la NIgA.
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Travere Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica. La empresa se centra en identificar, desarrollar y suministrar terapias que cambien la vida de las personas que padecen enfermedades renales y metabólicas raras. Su producto, FILSPARI (esparsentan), está indicado para reducir la proteinuria en adultos con NIgA primaria con riesgo de progresión rápida de la enfermedad. El esparsentán se encuentra también en fase avanzada de desarrollo para la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS). La Pegtibatinasa de la empresa es un nuevo candidato en investigación para la sustitución de enzimas humanas que se está evaluando para el tratamiento de la homocistinuria clásica (HCU), que es un trastorno metabólico poco frecuente. Sus productos comerciales, Thiola y Thiola EC son para el tratamiento de la cistinuria, un raro trastorno genético del transporte de cistina que provoca niveles elevados de cistina en la orina y la formación de cálculos renales recurrentes. También se dedica a la identificación de posibles terapias con moléculas pequeñas para el síndrome de Alagille (ALGS).