BridgeBio Pharma, Inc. ha anunciado que se ha dosificado al primer niño en PROPEL 3, un ensayo clínico de fase 3 que estudia la eficacia y la seguridad del infigratinib en niños con acondroplasia. Tanto la FDA estadounidense como la EMA de la UE indicaron que el diseño del ensayo PROPEL 3 sería aceptable como estudio de registro para respaldar una solicitud de comercialización para el tratamiento de niños con acondroplasia. PROPEL 3 es un ensayo clínico global, de un año de duración, 2:1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, que evaluará la eficacia y la seguridad de infigratinib en niños con acondroplasia de 3 a < 18 años con cartílagos de crecimiento abiertos.

El criterio de valoración primario será el cambio con respecto al valor basal en la VHA, con criterios de valoración secundarios que incluirán la proporcionalidad, la puntuación Z de estatura (una medida de la varianza y la dispersión con respecto a la estatura media de los niños con acondroplasia) y el impacto en las complicaciones médicas y la calidad de vida. Además, BridgeBio espera iniciar en el primer semestre de 2024 el ACCEL, un estudio observacional de iniciación para infigratinib en la hipocondroplasia, una displasia esquelética estrechamente relacionada con la acondroplasia y similarmente impulsada por variantes de ganancia de función del FGFR3. BridgeBio ha presentado previamente datos preclínicos prometedores para la hipocondroplasia en ENDO 2023 y ASHG 2022.

BridgeBio se compromete a explorar el potencial de infigratinib en los efectos médicos y funcionales más amplios de la acondroplasia, la hipocondroplasia y otras displasias esqueléticas, que presentan importantes necesidades no cubiertas para las familias.