MaaT Pharma anunció que el DSMB recomendó por unanimidad que el ensayo clínico pivotal de fase 3, abierto y de un solo brazo, que evalúa MaaT013 en la enfermedad injerto contra huésped aguda (EICHa), denominado ARES, continúe sin modificaciones. La tasa de respuesta global (ORR) fue superior a los supuestos predefinidos en el protocolo. Por lo tanto, el DSMB concluyó que la relación beneficio/riesgo con ?alta eficacia y baja toxicidad?

era favorable en esta población de pacientes. El DSMB es responsable de evaluar la relación beneficio/riesgo con especial atención a la seguridad que se revisa continuamente a lo largo del estudio. Según el protocolo, el DSMB se reunió para revisar un análisis específico de los datos de seguridad y eficacia en el día 28, tras la inclusión de 30 pacientes.

El reclutamiento de pacientes en el ensayo ARES ha continuado mientras el DSMB revisaba los datos. Las conclusiones de la revisión del DSMB son las siguientes: Validación de la seguridad: No se han identificado problemas de seguridad hasta la fecha, basándose en los datos de 30 pacientes revisados. El MaaT013 fue bien tolerado, y el perfil de acontecimientos adversos fue coherente con el perfil de seguridad previamente observado del MaaT013 (más de 170 pacientes tratados hasta la fecha dentro del estudio de fase 2 y en el Programa de Acceso Temprano en curso) y con los pacientes con aGvHD, en general.

Además, se supervisaron específicamente las infecciones y el DSMB concluyó que no se observó un aumento del riesgo infeccioso, y no se atribuyeron acontecimientos mortales al MaaT013. Evaluación de la eficacia: El grupo independiente de expertos consideró que el perfil de eficacia del MaaT013 era superior a lo previsto en las hipótesis del protocolo, lo que indica beneficios potenciales para los pacientes con aGvHD refractaria al tratamiento. Los resultados de este ensayo clínico pivotal prospectivo confirman y refuerzan los resultados anteriores en una población de pacientes comparable en el Programa de Acceso Temprano de MaaT013.

Relación beneficio/riesgo positiva: La evaluación exhaustiva del DSMB concluyó que la relación beneficio/riesgo en el ensayo de fase 3 fue favorable con "alta eficacia y baja toxicidad". Los próximos hitos del ensayo de fase 3 de ARES incluyen: Mediados de 2024, evaluación del criterio de valoración primario: Tasa de respuesta global gastrointestinal (GI-ORR) en el día 28 Mediados de 2025, evaluación del criterio de valoración secundario: Supervivencia global al año Como recordatorio, ARES es un estudio pivotal de fase 3 multicéntrico, internacional, abierto y de un solo brazo que evalúa la seguridad y la eficacia de MaaT013 en 75 pacientes con EICH GI de grado II-IV refractarios a los esteroides y resistentes o intolerantes al ruxolitinib.