Travere Therapeutics, Inc. y Mirum Pharmaceuticals, Inc. han anunciado la firma de un acuerdo definitivo para la venta de la cartera de productos de ácido biliar de Travere, que incluye Cholbam® (ácido cólico) y Chenodal® (chenodiol), dos medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras en entornos de alta necesidad. Según los términos del acuerdo definitivo, Mirum adquirirá la cartera de productos de ácidos biliares de Travere por hasta 445 millones de dólares, que consisten en 210 millones de dólares por adelantado y 235 millones de dólares en posibles pagos por hitos basados en las ventas. Mirum adquirirá los derechos de Travere sobre Cholbam®, indicado para el tratamiento de los trastornos de la síntesis de ácidos biliares debidos a deficiencias de una sola enzima y el tratamiento complementario de los trastornos peroxisomales en pacientes que muestran signos o síntomas de enfermedad hepática, y Chenodal®, indicado para el tratamiento de los cálculos radiolúcidos en la vesícula biliar, que también se encuentra en fase 3 de evaluación clínica para la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX).

La FDA aprobó en marzo de 2015 el Cholbam® (cápsulas de ácido cólico), el primer tratamiento aprobado por la FDA para pacientes pediátricos y adultos con trastornos de la síntesis de ácidos biliares debidos a defectos de una sola enzima, y para el tratamiento complementario de pacientes con trastorno de la biogénesis de los peroxisomas-trastorno del espectro de Zellweger. La eficacia del Cholbam® ha quedado demostrada en ensayos clínicos para los trastornos de la síntesis de ácidos biliares y el tratamiento coadyuvante de los trastornos peroxisomales. Se calcula que entre 200 y 300 pacientes son actualmente candidatos a la terapia.

Inhibidores de los transportadores de ácidos biliares: Evite el uso concomitante de inhibidores de la bomba de eflujo de sales biliares (BSEP) como la ciclosporina. Los medicamentos concomitantes que inhiben los transportadores de ácidos biliares de la membrana canalicular, como la BSEP, pueden exacerbar la acumulación de sales biliares conjugadas en el hígado y provocar síntomas clínicos. Si se considera necesario el uso concomitante, se recomienda la monitorización de las transaminasas séricas y la bilirrubina. Resinas fijadoras de ácidos biliares: Las resinas fijadoras de ácidos biliares como la colestiramina, el colestipol o el colesevelam adsorben y reducen la absorción de ácidos biliares y pueden reducir la eficacia de CHOLBAM.

Tome CHOLBAM al menos 1 hora antes o de 4 a 6 horas (o con el mayor intervalo posible) después de una resina fijadora de ácidos biliares. Antiácidos a base de aluminio: Se ha demostrado que los antiácidos a base de aluminio adsorben los ácidos biliares in vitro y pueden reducir la biodisponibilidad de CHOLBAM. Tome CHOLBAM al menos 1 hora antes o de 4 a 6 horas (o con el mayor intervalo posible) después de un antiácido a base de aluminio.

El Chenodal® es una forma oral sintética del ácido quenodesoxicólico ("CDCA"), un ácido biliar primario natural sintetizado a partir del colesterol en el hígado. La FDA aprobó el Chenodal para el tratamiento de personas con cálculos radiolúcidos en la vesícula biliar. En 2010, se concedió a Chenodal la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la xantomatosis cerebrotendinosa ("CTX"), una rara enfermedad autosómica recesiva de almacenamiento de lípidos.

Aunque Chenodal® no está etiquetado actualmente para la CTX, recibió una determinación de necesidad médica en EE.UU. por parte de la FDA y se ha utilizado como tratamiento estándar durante más de tres décadas. Travere está trabajando para obtener la aprobación de la FDA del Chenodal para el tratamiento del CTX e inició un ensayo clínico de fase 3 para esta indicación en enero de 2020. La prevalencia del CTX se estima en la literatura en hasta 1 de cada 70.000 en la población general.