Akeso, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la empresa para AK117, un anticuerpo monoclonal CD47 de nueva generación en combinación con azacitidina para el tratamiento de pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de alto riesgo recién diagnosticados. El próximo estudio, conocido como estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico y global, se llevará a cabo en Estados Unidos. Basándose en el favorable perfil de seguridad y la notable eficacia de AK117 en combinación con azac itidina para el tratamiento de pacientes con SMD de alto riesgo recién diagnosticados, como se ha puesto de manifiesto en estudios anteriores, y en la fuerte demanda por parte de pacientes con SMD de todo el mundo, Akeso ha llevado a cabo una exhaustiva comunicación científica y conversaciones con la FDA al respecto.

Akeso cree que este estudio facilitará el proceso de desarrollo global de AK117. La anemia es un síntoma significativo de los SMD, y el control eficaz de la anemia y la minimización de las transfusiones de sangre son aspectos cruciales del control de la enfermedad. A diferencia de otros fármacos con anticuerpos anti-CD47, de los que se ha informado que potencian la anemia en pacientes con SMD al provocar la hemaglutinación de los glóbulos rojos, el AK117 eliminó la hemaglutinación de los glóbulos rojos y también permitió mantener la plena eficacia del bloqueo de CD47 en las células tumorales, lo que se tradujo en una excelente eficacia antitumoral y un perfil de seguridad favorable del AK117.

Los estudios previos de AK117 en combinación conazacitidina mostraron resultados positivos en pacientes con SMD de alto riesgo recién diagnosticados. El AK117 redujo la anemia y las necesidades de transfusión entre los pacientes con SMD, y demostró un perfil de seguridad favorable y una eficacia notable. Estos resultados posicionan al AK117 como una prometedora opción terapéutica para los pacientes con SMD de todo el mundo.

En particular, Akeso está avanzando constantemente en el desarrollo de AK117 como agente terapéutico en combinación con diversos agentes como PD-1/CTLA-4 y PD-1/VEGF, para el tratamiento de múltiples neoplasias hematológicas y tumores sólidos.