Sensorion anuncia que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de enfermedad pediátrica rara al principal candidato a terapia génica de la empresa, el OTOF-GT, una terapia génica destinada al tratamiento de la pérdida auditiva mediada por el gen de la otoferlina. El programa de desarrollo de la terapia génica OTOF-GT de Sensorion tiene como objetivo restaurar la audición en las personas que padecen una deficiencia de otoferlina, una de las formas más comunes de sordera congénita. La proteína otoferlina es de gran tamaño y se hace llegar al oído interno mediante dos vectores estándar de terapia génica (AAV) y se ensambla en el lugar.

Los pacientes con mutaciones de otoferlina padecen una pérdida auditiva neurosensorial prelingual no sindrómica de severa a profunda. La deficiencia de otoferlina podría ser responsable de hasta el 8% de todos los casos de pérdida de audición congénita, alrededor de 20.000 personas están afectadas en Estados Unidos y en Europa. Sensorion ha avanzado en los planes de desarrollo preclínico y clínico de OTOF-GT y está en vías de presentar una solicitud de ensayo clínico en el primer semestre de 2023.

En septiembre de 2022, la empresa recibió una opinión positiva sobre la solicitud de designación de medicamento huérfano (ODD) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). La Comisión Europea emitió la decisión el 11 de octubre de 2022. La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a las enfermedades graves y potencialmente mortales que afectan principalmente a niños de 18 años o menos y a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos.

En virtud de esta designación, un patrocinador que reciba la aprobación de un fármaco o producto biológico para una enfermedad pediátrica orare puede ser elegible para un vale que puede ser canjeado para recibir la revisión prioritaria de una solicitud de comercialización posterior para un producto diferente o vendido a otro patrocinador para la revisión prioritaria de su solicitud de comercialización, una oportunidad para la que existe un mercado robusto.